Frauenfall gibt Hoffnung gegen Sarkoidose

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Anonim

Von Steven Reinberg

HealthDay Reporter

MITTWOCH, 26. Dezember 2018 (HealthDay News) - Nach sehr vorläufigen Ergebnissen schien ein vorhandenes Medikament gegen rheumatoide Arthritis eine Frau von einer seltenen, aber möglicherweise lebensbedrohlichen Krankheit zu heilen, die als Sarkoidose bezeichnet wurde.

Nach 10 Monaten der Anwendung schien Tofacitinib (Xeljanz) alle Symptome für die Frau zu beseitigen, die zahlreiche Standardtherapien ohne Erfolg versucht hatte.

Sarkoidose ist eine entzündliche Erkrankung, die mehrere Organe betrifft. Während sich einige Patienten ohne Behandlung erholen, erkranken andere an Lunge, Herz, Lymphknoten, Haut und anderen Organen. Auf der Haut kann es zu entstellenden Läsionen kommen.

Die Krankheit "verändert das Immunsystem, was wiederum zu einer verstärkten Entzündung des Körpers führt", erklärte Dr. Anup Singh, ein Pneumologe am Lenox Hill Hospital in New York City.

"Diese verstärkte Entzündung kann unspezifische Symptome wie Husten, Gewichtsverlust, Hautausschlag, Gelenkschmerzen und -schwellung, Herzklopfen, Atemnot, Kopfschmerzen oder Sehstörungen verursachen", sagte Singh, der nicht an der neuen Studie beteiligt war.

Die neue Forschung wurde von Dr. Nkiruka Emeagwali, einem klinischen Mitarbeiter der Yale Medical School, geleitet. Sie sagte, dass derzeitige Behandlungen für Sarkoidose Steroide oder das als Methotrexat bekannte entzündungshemmende Medikament einschließen. Beide sind jedoch nicht zuverlässig wirksam, und beide können schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, so die Forscher.

Das Yale-Team vermutete - basierend auf Daten aus früheren Studien -, dass das Medikament gegen rheumatoide Arthritis Xeljanz helfen könnte. Es gehört zu einer Klasse von Arzneimitteln, die als JAK-Inhibitoren bezeichnet werden, da die Medikamente auf einem bestimmten biochemischen Weg wirken, der als Jak-STAT bezeichnet wird.

Die Forscher hatten diese Wirkstoffklasse bereits zur erfolgreichen Behandlung anderer chronischer Hautkrankheiten wie Vitiligo, Alopecia areata und Ekzem eingesetzt.

In der neuen Studie nahm eine 48-jährige Frau mit Sarkoidose Xeljanz über mehrere Monate zweimal täglich ein. In dieser Zeit waren ihre Hautläsionen fast verschwunden, berichtete das Yale-Team in der Ausgabe vom 27. Dezember New England Journal of Medicine.

"Während der Behandlung verschwindet nicht nur ihre Hauterkrankung, sondern es gibt auch keine Aktivierung des Pfads", sagte der Forscher Dr. Nkiruka Emeagwali, ein klinischer Mitarbeiter der Yale Medical School, in einer Pressemitteilung von Yale.

Darüber hinaus untersuchten die Forscher vor und während der Behandlung genetische Daten eines anderen Patienten, aus denen hervorgeht, dass der Jak-STAT-Weg involviert war.

Fortsetzung

"Wir planen, die Aktivierung des Jak-STAT-Signalwegs in der Lungenflüssigkeit und im Blut von über 200 Patienten mit Lungen- und Multiorgan-Sarkoidose zu bewerten", sagte sie.

Die Ergebnisse werden in einer klinischen Studie weiter getestet. Wenn dies bestätigt wird, könnten sie einen Durchbruch für Sarkoidose-Patienten darstellen, sagten die Forscher.

"Eine häufig schreckliche Krankheit, die bisher keine zuverlässig wirksame Therapie hat, kann jetzt mit Jak-Hemmern bekämpft werden", sagte der leitende Forscher Dr. Brett King, Professor für Dermatologie in Yale. "Wir haben eine relativ sichere Medizin, die funktioniert."

Singh stellte fest, dass der Patient viele Behandlungsmöglichkeiten erschöpft hatte.

Sie "wurde acht Jahre lang mit mehreren entzündungshemmenden Medikamenten einschließlich oraler Steroide und Methotrexat behandelt - ohne dass sich die Symptome besserten", sagte er.

Ihr Erfolg bei der Beseitigung von Sarkoidose-Symptomen während der Einnahme von Xeljanz "legt nahe, dass es einen anderen Weg unseres Immunsystems gibt, der auch an Entzündungen beteiligt ist, die bei Patienten mit Sarkoidose beobachtet werden", sagte Singh.

Er betonte jedoch, dass weitere Studien von entscheidender Bedeutung sind, bevor das Medikament zur Erstbehandlung wird.

"Dieser Fallbericht gab uns Hoffnung auf eine neuere Behandlungsalternative in Form von Tofacitinib", sagte Singh, aber das Medikament "wird eine Untersuchungsoption bleiben, bis Ergebnisse zukünftiger Studien vorliegen."